A terapia genética é o uso do DNA como um agente farmacêutico para o tratamento de doenças. Ele deriva o seu nome da ideia de que o DNA pode ser usado para complementar ou alterar os genes de um indivíduo dentro de células, como uma terapia para tratar a doença. A forma mais comum de terapia genética envolve a utilização de DNA que codifica um gene funcional, terapêutico, a fim de resolver esse problema. Outras formas envolvem diretamente a correção de uma mutação, ou utilizando o DNA que codifica uma proteína terapêutica da droga (em vez de um gene humano natural) para proporcionar o tratamento. Em terapia genética, DNA que codifica uma proteína terapêutica é embalado dentro de um "vector", o qual é utilizado para obter o DNA no interior das células dentro do corpo. Uma vez no interior, o DNA torna-se expresso pelo mecanismo da célula, o que resulta na produção de proteína terapêutica, a qual, por sua vez trata a doença do paciente.
A terapia genética foi concebida em 1972, com os autores pedindo cautela antes de iniciar estudos de terapia genética em seres humanos. O primeiro experimento de terapia aprovado pelo FDA, nos Estados Unidos, ocorreu em 1990. A partir de então, mais de 1.700 ensaios clínicos foram conduzidos usando uma série de técnicas de terapia genética.
Embora falhas clínicas no início tenha levado muitos a admitirem que a terapia genética era sensacionalistas, os sucessos clínicos em 2006-2011 retornaram o otimismo na promessa da terapia genética. Entre eles estão incluídos os sucessos do tratamento de pacientes com doença amaurose congênita de Leber na retina, ligada ao X SCID, ADA-SCID, adrenoleucodistrofia, a leucemia mieloide crônica (CML), e doença de Parkinson. Estes sucessos clínicos recentes levaram a um renovado interesse na terapia genética, com vários artigos em publicações científicas e populares que pedem o investimento contínuo no campo.
A terapia genética pode ser classificada em dois tipos:
Terapia genética somática:
Na terapia genética somática, os genes terapêuticos são transferidas para as células somáticas, ou seja, para o corpo de um paciente. Quaisquer modificações e efeitos serão restritos a um paciente, individualmente , e não vai ser herdado pelos descendentes do paciente ou por gerações posteriores. Terapia genética somática representa a investigação básica e clínica, em que o transgene DNA terapêutico (integrado no genoma ou como um epissoma externo ou plasmídeo) é utilizado para tratar uma doença em um indivíduo.
Terapia genética germinal:
Na terapia genética germinal, células germinativas, isto é, espermatozoides ou óvulos, são modificadas pela introdução de genes funcionais, que são integrados em seus genomas. Isso permite que a terapia possa ser transmitida hereditariamente às gerações posteriores. Embora o fato de que este deveria, em teoria, ser um método altamente eficaz na neutralização de doenças genéticas e doenças hereditárias, muitas jurisdições proibiram esta aplicação em seres humanos, por tempo determinado, por uma variedade de motivos técnicos e éticos.
A terapia genética utiliza DNA em células, o que pode ser conseguido por uma série de técnicas. As principais são aquelas que usam vírus recombinantes (por vezes chamadas nanopartículas biológicas ou vectores virais) e aquelas que usam apenas DNA ou complexos de DNA (métodos não-virais).
Vetor viral
Todos os vírus ao se ligarem aos seus hospedeiros, introduzem o seu material genético na célula hospedeira, como parte do seu ciclo de replicação. Essa técnica tem sido reconhecida como uma estratégia plausível para a terapia genética, por remoção do DNA viral e com o vírus como um veículo para distribuir o DNA terapêutico.
Um certo número de vírus têm sido utilizados para a terapia de gene humano, incluindo os retrovírus, adenovírus, lentivírus, vírus herpes simplex, vaccinia, vírus da varíola e vírus adeno-associado.
Métodos não-virais
Métodos não-virais podem apresentar certas vantagens em relação aos métodos virais, tais como a produção em larga escala e baixo imunogenicidade hospedeira. Anteriormente, os baixos níveis de transfecção e expressão do gene deixava os métodos não-virais em desvantagem, no entanto, avanços recentes na tecnologia de vetor, produziram moléculas e técnicas que se aproximam as eficiências de transfecção do vírus.
Existem vários métodos para a terapia genética não-viral, incluindo a injeção do DNA, a electroporação, a pistola de genes, sonoporação, magnetofection e a utilização de oligonucleótidos, lipoplexos, dendrímeros e nanopartículas inorgânicas.
O objetivo da terapia genética é a cura de doenças genéticas. A primeira experiência autorizada ocorreu com uma menina de quatro anos, chamada Ashanti DeSilva em 1.990, os efeitos foram temporários mas a experiência foi bem sucedida.
As novas técnicas tem sido desenvolvidadas para tratar distúrbio no sangue, talassemia, fibrose cística e alguns tipos de câncer.
Em 1993, Andrew Gobea nasceu com imunodeficiência combinada grave (SCID). Triagem genética antes do nascimento mostrou que ele tinha SCID. O sangue foi retirado a partir de placenta de Andrew, cordão umbilical, imediatamente após o nascimento, que contém as células estaminais. Foi inserido um retrovírus, os retrovírus e células estaminais foram misturados, após o que os vírus introduzido e inserido o gene nos cromossomos das células estaminais. As células-tronco contêm o gene ADA que foram injetados no sistema sanguíneo de Andrew através de uma veia. Injeções da enzima ADA também foram dadas semanalmente. Durante quatro anos, as células T (células brancas do sangue), produzida pelas células estaminais, foram feitas de enzimas ADA e que utilizam o gene ADA. Depois de quatro anos de tratamento não foi mais necessário.
A morte, em 1999, de Jesse Gelsinger numa experiência de terapia genética, resultou em um revés significativo à investigação sobre a terapia de genes, nos Estados Unidos. Como resultado, o FDA dos EUA suspendeu vários ensaios clínicos até à re-avaliação das práticas éticas e práticas processuais no campo.
O FDA aprovou ensaios clínicos da utilização de terapia genética em pacientes com talassemia nos EUA, em 2.012 . Pesquisadores do Memorial Sloan Kettering Cancer Center, em Nova York começam a recrutar 10 participantes para o estudo em julho de 2012. O estudo está previsto para terminar em 2014.
Em julho de 2012, a Agência Europeia de Medicamentos recomendou a aprovação de um tratamento de terapia genética, pela primeira vez na Europa ou nos Estados Unidos. O tratamento, chamado Glybera, compensa a deficiência de lipoproteína lipase, que pode causar grave pancreatite. A recomendação tem de ser aprovado pela Comissão Europeia antes de serem disponibilizados aos pacientes, mas a rejeição é incomum.
Obs: Esta é apenas uma parte do artigo completo da
Wikipedia:
Comentário: Como podemos observar, a terapia genética apresenta limitações que, se não são tão preocupantes para os cientistas, para o governo não é aceitável. Assim com em todo estudo científico, é preciso seguir alguns protocolos.
Entretanto, essas pesquisas estão sendo desenvolvidas em uma área importante, como é o caso do câncer, apesar dos órgãos da saúde não admitirem erros nessa área.
Esse estudo me lembrou do eterno conflito do homem com os micro-organismos. De fato, é difícil saber se os micro-organismos são parte de nós ou apenas vivem num universo, em dimensão diferente.
O que sabemos é que, antes do estudo dos micro-organismos, ainda teremos que estudar sobre nós mesmos, afinal, sob determinado ponto de vista, somos apenas micro-organismos na imensidão do espaço.
Comentário: by Jânio
